Projekt vychází z dlouhodobého odborného zaměření Kliniky dětské onkologie, a je předkládán dobře fungujícím týmem. Dále rozvíjí a navazuje na projekt 1586/2018 a další projekty podobného zaměření řešené v minulých letech (metronomická a antiangiogenní léčba, individualizovaná terapie). Projekt je v souladu s nejmodernějšími trendy současné onkologie tj. personalizované léčby či „precision oncology“. Postupy personalizované léčby jsou založeny na podrobném vyšetření konkrétního onemocnění, jeho vývoji v čase (opakované biopsie a biologická analýza) i genetického pozadí pacienta. K tomuto účelu se využívají jak komerčně dostupné, tak „in-house“ akademické postupy založené na molekulárně biologických technologiích. Data jsou podrobena sofistikované bioinformatické analýze, která tvoří neoddělitelnou součást těchto tzv. theranostických přístupů. V rámci tohoto principu provádíme analýzy biologického materiálu, které zahrnují transkripční profilování, detekce fosforylace receptorových tyrosinkináz a MAP kináz proteomickými metodami a sekvenování nové generace NGS (whole exome/genome sequencing), detekci specifických translokací/genových fúzí (RNAseq). Panel vyšetření byl v roce 2019 rozšířen o sekvenování metylomu. Koncem tohoto roku je v plánu také zahájení testování vyšetřování mutací cell free DNA z plazmy pacienta. Získané komplexní informace jsou hodnoceny v rámci pravidelných odborných setkání – tzv. expertního panelu („molecular tumor boardu“), na základě kterého je vydáno konkrétní léčebné doporučení. Dlouhodobým cílem je zlepšení léčebných výsledků u pacientů s vysoce rizikovým nádorovým onemocněním jako jsou děti s refrakterními a relabujícími solidními nádory a non-Hodgkinskými lymfomy (NHL). Toho je možné dosáhnout právě personalizovanými postupy v rámci theranostického principu, jak dokladují naše publikované výsledky. Na základě našich zkušeností je možné personalizovaný léčebný princip aplikovat cca u 60% uvažovaných pacientů. Cílem projektu je komplexní rozvoj theranostického principu a jeho aplikaci u dětí s vysoce rizikovým nádorovým onemocněním a zlepšovat tak úspěšnost léčby. Důraz je kladen také na opakované vyšetření nádorové tkáně téhož pacienta (opakované biopsie při recidivách/progresích, klonální vývoj) a sleduje nejmodernější trendy v onkologii (postupy jako tzv. „liquid dynamic medicine“ a „N-of-1 clinical trials“).

Publications